每经记者｜许立波 每经编辑｜杨翼 前沿的基因编辑疗法赛道，正因接连曝光的安全性事件而引起广泛关注。继7月下旬一名6岁女童在接受“全球首例脑部基因编辑”治疗后死亡的事件被曝光后，8月5日，一家总部位于上海的基因疗法企业辉大基因披露情况说明称，2025年8月，在一项针对杜氏肌营养不良症（DMD）的首次人体临床试验中，一名高剂量组受试者在接受HG302给药后不幸离世，该受试者的死亡原因为“在接受高剂量腺相关病毒（AAV）载体全身给药后，在补体与细胞因子严重激活的背景下发生急性呼吸窘迫综合征（ARDS）”。8月6日，《每日经济新闻》记者多次致电辉大基因创始人施霖宇、杨辉，但电话始终未能拨通。此外，记者也向辉大基因公开邮箱发送了采访函，截至发稿，未获回复。短短半个月内，两起发生在2025年的儿童死亡事件相继公之于众，均指向了在研究者发起的临床试验（IIT）中，为追求“全球首…

7月31日16时，第12批国家组织药品集中带量采购产生首轮报价结果，共有265家企业直接获得拟中选资格。根据采购规则，首轮报价未中选的企业，有机会根据采购规则进行第二轮“复活”报价，以适宜价格供应临床。120家企业将于18时30分进行第二轮“复活”报价，预计19时30分将进行第二轮报价唱标。责任编辑：过博文

7月29日，市场流传一份关于科伦博泰及相关人员涉嫌商业贿赂的举报信。举报材料称，为谋取竞争优势和药品销量，科伦博泰通过多种隐蔽方式向相关医务人员输送利益。材料指出，该公司核心产品芦康沙妥珠单抗（2025年终端价格为每支9399元），每支被指给予相关医务人员回扣900至2000元。这些费用被指通过虚开餐饮、打车、会议类发票报销套取公司经费后，以现金形式发放。此外，举报材料提到，该药企涉嫌假借基金会名义进行定向赞助。材料称，科伦博泰与河南阳光医疗健康发展基金会、北京大地医疗慈善基金会等签订所谓学术会议劳务协议，向部分临床科室主任输送劳务费用，总额被指超过800万元。材料中具体点名了多家三甲医院的科室负责人，涉及金额从单次会议20万元至年度超100万元不等，并提及部分以现金形式支付。在会议劳务费方面，举报材料称，该药企通过频繁组织线上及线下学术会议，涉嫌以伪造会议签到表、PS会议照片、…

7月29日，市场流传一份关于科伦博泰及相关人员涉嫌商业贿赂的举报信。举报材料称，为谋取竞争优势和药品销量，科伦博泰通过多种隐蔽方式向相关医务人员输送利益。材料指出，该公司核心产品芦康沙妥珠单抗（2025年终端价格为每支9399元），每支被指给予相关医务人员回扣900至2000元。这些费用被指通过虚开餐饮、打车、会议类发票报销套取公司经费后，以现金形式发放。此外，举报材料提到，该药企涉嫌假借基金会名义进行定向赞助。材料称，科伦博泰与河南阳光医疗健康发展基金会、北京大地医疗慈善基金会等签订所谓学术会议劳务协议，向部分临床科室主任输送劳务费用，总额被指超过800万元。材料中具体点名了多家三甲医院的科室负责人，涉及金额从单次会议20万元至年度超100万元不等，并提及部分以现金形式支付。在会议劳务费方面，举报材料称，该药企通过频繁组织线上及线下学术会议，涉嫌以伪造会议签到表、PS会议照片、…

来源：新黄河近日，一则关于《科学》（Science）报道6岁女童接受基因编辑试验后死亡的信息引起关注。国际顶级学术期刊《科学》与知名学术诚信监督平台撤稿观察（Retraction Watch）联合披露了该起临床试验死亡事件。7月26日，上海交通大学医学院发布情况说明称，已成立专项工作组，对事件进行全面调查。27日，新黄河记者从上海市杨浦区卫生健康委获悉，针对此事件，相关部门已经在跟进处理。有律师表示，若本次基因编辑临床试验存在伦理审查缺失、知情告知不充分等程序瑕疵，相关责任主体需承担行政、民事责任，情节严重的还可能涉及刑事责任。6岁女童接受临床研究治疗后身亡2025年3月24日，一名6岁女童在上海交通大学医学院附属新华医院接受了一场临床研究治疗。聚焦由CHD3基因突变导致的SnijdersBlok-Campeau综合征（SNIBCPS）这一典型神经发育性疾病。这一疾病主要表现为语言、认知和运动发育迟缓，但通常不直接危及…

上海交通大学医学院7月26日发布情况说明：针对近日网络上关于我院研究人员仇某某发表的相关医学研究论文，以及附属新华医院开展的一例临床研究的相关报道，医学院高度重视，已成立专项工作组，对事件进行全面调查。医学院历来重视科研诚信和科研规范，坚决反对违背科研伦理违规开展医学科学研究。医学院将根据调查情况严肃处理，感谢社会各界的关心与监督。相关报道：6岁女童接受基因编辑死亡 院方通报（经济观察报）记者 张铃针对《科学》（Science）报道的6岁女童接受基因编辑试验后死亡事件，7月24日，经济观察报联系了涉事的上海交通大学医学院，其宣传部门一位工作人员回应：“目前还在调查中。”7月23日，国际顶级学术期刊《科学》与知名学术诚信监督平台撤稿观察（Retraction Watch）联合披露了一起临床试验死亡事件：2025年3月24日，一名6岁女童在上海交通大学医学院附属新华医院接受了一项基因编辑疗法的IIT（…

上海交通大学医学院7月26日发布情况说明：针对近日网络上关于我院研究人员仇某某发表的相关医学研究论文，以及附属新华医院开展的一例临床研究的相关报道，医学院高度重视，已成立专项工作组，对事件进行全面调查。医学院历来重视科研诚信和科研规范，坚决反对违背科研伦理违规开展医学科学研究。医学院将根据调查情况严肃处理，感谢社会各界的关心与监督。相关报道：《科学》报道6岁女童接受基因编辑试验后死亡涉事医学院回应：在调查中（经济观察报）记者 张铃针对《科学》（Science）报道的6岁女童接受基因编辑试验后死亡事件，7月24日，经济观察报联系了涉事的上海交通大学医学院，其宣传部门一位工作人员回应：“目前还在调查中。”7月23日，国际顶级学术期刊《科学》与知名学术诚信监督平台撤稿观察（Retraction Watch）联合披露了一起临床试验死亡事件：2025年3月24日，一名6岁女童在上海交通大学医学院附属新华…

记者从北京海关了解到，今年上半年，天竺综合保税区完成进口总值超550.7亿元，其中医药进口占进口总量九成左右。作为全国首个罕见病药品保障先行区，北京天竺综合保税区持续畅通境外罕见病创新药械入境通道，让更多临床急需罕见病药品更快惠及患者。“境外有药、境内难寻、长期苦等”的困境正在成为过去。“等药”到“等患者”罕见病诊疗迎新变化四川成都的徐女士向记者展示了近期刚为孩子开具的伏索利肽。这款靶向特效药是治疗儿童软骨发育不全的核心救命药，也是她15岁女儿每天需要规律使用的药品。患儿家长 徐女士：2024年9月的时候，我无意之间刷到北京儿童医院引进了这个药，当时觉得可能会等很久。我们办理了入院，仅用了三天的时间，我们就用上第一支药。当时我双手都在发抖，就像能实实在在抓住了救命稻草一样。经过近两年规范用药，孩子不仅身高增长了10厘米，身心状态也发生了明显改善。罕见病患者便捷就医用…

经济观察报 记者 张铃针对《科学》（Science）报道的6岁女童接受基因编辑试验后死亡事件，7月24日，经济观察报联系了涉事的上海交通大学医学院，其宣传部门一位工作人员回应：“目前还在调查中。”7月23日，国际顶级学术期刊《科学》与知名学术诚信监督平台撤稿观察（Retraction Watch）联合披露了一起临床试验死亡事件：2025年3月24日，一名6岁女童在上海交通大学医学院附属新华医院接受了一项基因编辑疗法的IIT（研究者发起的临床研究‌）。该女童患有Snijders Blok–Campeau综合征，一种由CHD3基因突变导致的神经发育性疾病。这种病主要表现为语言、认知和运动发育迟缓，但通常不直接危及生命。据《科学》报道，该女童的父母通过患者交流群联系到了上海交通大学医学院松江研究院仇子龙团队，该团队在基因编辑和神经系统疾病领域较为知名。在与研究团队接触后，女童家属决定尝试一种针对CHD3基因突变的个体化基因编辑…

记者今天从国家药监局获悉，一款在全球同步研发、同步申报的新靶点创新药今天在我国率先获批上市，实现全球多中心研发的原创靶点创新药，在中国首报首发的历史性突破。国家药监局药审中心化药药学一部副部长 刘宗英：国家药监局最新批准“选择性食欲素2型受体激动剂”上市，这款新靶点、新机制的创新药，用于治疗16岁及以上青少年和成人的1型发作性睡病。国家药监局药品注册司化学药品处处长 徐晓强：这款创新药向中国、美国、日本等国家同步提交了药品上市注册申请。我国在全球范围内第一个批准它上市，标志着我国在“全球新”药物研发领域，从靶点原创到同步推进国际多中心临床，再到注册上市，实现了全球范围内首报首发的历史性突破。据了解，这款创新药是一款罕见病治疗药物，它在全球多个国家和地区同步提交上市申请。在我国获得突破性治疗品种认定并纳入优先审评审批程序，获得“双重加速通道”；在美国获得突破性…