蔡磊:罕见病患者在科研领域的巨大优势被忽略了

2025年的最后一天,渐冻症抗争者蔡磊的团队“渐愈互助之家”发布了年度报告。无论从登记患者人数、国内外交流次数、药物管线,还是从治疗技术转化数量来看,他们在2025年都可说是“构建了前所未有的ALS(渐冻症)科研协作网络”,取得了比过去几年更丰硕的成果。但作为世界最大的渐冻症患者科研数据平台,渐愈互助之家感到的压力也是真切的。2025年12月25日,蔡磊在目前租住的公寓里,借助眼控仪与《每日经济新闻》记者展开对话。他透露,由于个人力量的渺小,科研和药物的进展很多时候依然缓慢,甚至是停滞的。过去6年,蔡磊实打实地推动了中国渐冻症药物研发“解冻”,这已是有目共睹。蔡磊说,自己想创造一种以患者为中心的罕见病创新框架。在他看来,患者在科研领域拥有的巨大优势被忽略了,真正决定中国科学未来的不是钱,而是人。2025年12月25日,蔡磊在线上参加“破冰”奖学金面试 图片来源:每经记者 韩阳 摄患…

曾因“基因编辑婴儿”入狱,贺建奎下一个目标是这个?

作者丨李翔 凤凰网《CC情报局》特约撰稿员编辑丨白金娜、黄寒核心提要:1. 近期,继“基因编辑婴儿”争议后,前南方科技大学副教授贺建奎获得美国加密货币公司Opus投资,再获舆论关注。目前,贺建奎正在研究利用基因编辑技术,治疗阿尔茨海默病等遗传疾病。他称该研究是为了改变阿尔茨海默病患者的生活。贺建奎的研究资金来自包括Opus在内的美国和中国公司的私人捐款。面对外界疑虑,贺建奎表示将遵守法律,不再编辑婴儿,但他仍然对胚胎基因编辑的未来持乐观态度。2. 2018年11月,全世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿“露露”和“娜娜”在中国诞生,开展这一实验的贺建奎受到广泛质疑。科学家谴责实验存在严重生命伦理问题。官方展开调查,认定贺建奎构成非法行医罪,判处其有期徒刑三年。3. 贺建奎透露,“露露”、“娜娜”和第三名基因编辑婴儿目前过着正常的生活。但国外学者认为,这种基因编辑会显著增加婴儿的早死…

Nature官网头条!中国学者发表国际首个通用CAR-T治疗成果

中国学者关于CAR-T细胞疗法的研究登上Nature(自然)官网头条。10月5日Nature官网首页,头条文章关注中国学者发表的国际首个通用CAR-T治疗自身免疫病成果。网站截图10月5日,澎湃新闻记者注意到,当天Nature官网头条文章为一篇题为World-first therapy using donor cells sends autoimmune diseases into remission 的报道,它介绍了一项来自中国团队、发表于Cell(细胞)期刊的研究成果,这篇报道发表于当地时间2024年10月4日。Nature所报道的这篇论文于北京时间2024年7月16日在线发表在Cell,是由海军军医大学第二附属医院(上海长征医院)徐沪济教授团队领衔,华东师范大学、浙江大学医学院第二附属医院的研究人员共同合作,利用CRISPR-Cas9基因编辑技术对健康供体来源的靶向CD19的CAR-T细胞进行基因工程改造,开发出了新一代异体通用型CAR-T疗法,帮助3名风湿免疫性疾病患者达到长期缓解。Nature在文中写道:“这一…

又一个世界首例:中国医生成功“治愈”糖尿病

多年来,学界在糖尿病的临床治愈上屡屡取得突破。撰文 | 凌骏两次肝移植史、11年1型糖尿病史,2017年行胰腺移植后又因血栓不得不摘除移植物,若不是在天津市第一中心医院尝试了最前沿的干细胞再生疗法,这位25岁的女患者生存情况不容乐观。9月25日,天津市第一中心医院沈中阳、王树森研究组,北京大学/昌平实验室邓宏魁团队在顶刊《细胞》发表重磅文章,全球首次通过创新性的干细胞胰岛移植,临床功能性治愈了1型糖尿病,患者在1年随访期内不再需要外源胰岛素治疗。1型糖尿病通常好发于儿童和青少年,如果不能有效控制,患者会产生严重的并发症,甚至危及生命。几十年来,胰岛移植治疗糖尿病虽已取得较好的临床疗效,但碍于人胰腺供体短缺,严重限制了其广泛应用。而以人体自身细胞为来源的再生胰岛移植,则有望彻底解决这一难题。专家与患者合影摆脱胰岛素,实现功能性治愈!相关统计数据显示,我国1型糖尿病患者达百万…

冒充名中医或其助理销售男性疾病“特效药”,9人团伙被警方捣毁

互联网时代,不少人习惯通过网络寻医问诊,一些不法分子却从中看到了“商机”,通过假冒名中医夸大药效,设置骗局引诱病患“上套”购买所谓的“特效药”,以此牟利。2024年8月28日,上海市公安局青浦分局练塘派出所接宋某报案称,其在家中上网时看到一则介绍某中医院治疗男性疾病的广告,宣称可以药到病除,其抱着试一试的心态联系上了对方,对方自称是一位名中医,向其推销自家中药产品,并保证服用后会有立竿见影的效果。宋某听完后信以为真,便花了2000余元购买了一个疗程,但服用完一个疗程后并未达到对方介绍的功效,且收到的药品包装十分粗糙,其意识到可能是被骗了,遂报警。嫌疑人话术 本文图均为 上海青浦警方 图接报后,练塘派出所立即会同刑侦支队开展侦查工作,并联系相关机构对药物进行鉴定。鉴定结果显示这些药物并不具备任何对方声称可以治疗男性疾病的药物成分,仅仅是一些保健品或非处方药。民警随即对…

媒体:“减肥神药”被违规买卖,风险不可忽视

近日,国家药品监督管理局在官网公布4起药品网络销售违法违规典型案例(第六批),其中3起均涉及网红减肥产品司美格鲁肽。司美格鲁肽是一种GLP-1受体激动剂类药物,研发初衷是用于控制血糖治疗2型糖尿病,但因其显著的减重效果而受到不少减肥人群的追捧,尤其是经过一些名人的背书,司美格鲁肽成为新晋“减肥神药”。这种药物效果如何?是肥胖人群的福音吗?我们要从正反两方面来看。从正面看,司美格鲁肽是经过国家药监局批准的处方药,经医生诊疗后可以合理用药。国家药监局已经批准了多家公司的司美格鲁肽制剂,根据用途不同分为“控糖版”和“减重版”两类,主要成分相同,但剂量不同,针对的疾病也不一样。前者主要适用于2型糖尿病患者,后者主要用于长期体重管理,两者不能相互替代。与现代社会人们巨大的减肥需求形成鲜明对比的是,目前全球获批的合规减肥药品种十分有限。历史上曾有多款减肥药在获批上市后,又…

慢阻肺病被纳入国家基本公卫,对近亿患者和药企意味着什么?

“这是一个千载难逢的机遇,也是个重大的利好消息,是一个历史性的时刻。”在9月13日服贸会期间举办的中法医学日论坛上,国家呼吸医学中心中日友好医院呼吸中心副主任杨汀发出了上述感慨。杨汀所说的消息是,13日当天,国家卫生健康委、财政部等部门公布,慢性阻塞性肺疾病(简称“慢阻肺病”)患者健康服务被纳入国家基本公共卫生服务项目。各地基层医疗卫生机构将逐步为辖区内的已确诊慢阻肺病患者建立“健康档案”,并免费提供追踪查访、常规检查等健康服务。慢阻肺病是中国仅次于高血压、糖尿病的第三大常见慢性病。《中国成人肺部健康研究》调查结果显示,中国慢阻肺病患者数近1亿。慢阻肺病还是中国第三大致死性疾病,中国每年因慢阻肺病死亡的人数超100万,平均每分钟死亡2.5人。多年来,钟南山、王辰等呼吸领域的知名专家均多次呼吁将慢阻肺病纳入基本公卫项目。如今,这一期待终于得以实现。9月13日,钟南山院…

慢阻肺病被纳入国家基本公卫,钟南山发声

9月13日,国家卫生健康委公布《关于做好2024年基本公共卫生服务工作的通知》,其中提到,在基本公共卫生服务高血压、糖尿病两种慢性病患者健康服务基础上,加强呼吸道疾病防治,组织开展慢性阻塞性肺疾病患者健康服务。同时,国家卫生健康委制定了《慢性阻塞性肺疾病患者健康服务规范(试行)》,供各地在提供服务中参照使用。其中提到,各地基层医疗卫生机构将逐步为辖区内的已确诊慢阻肺病患者建立“健康档案”,并免费提供追踪查访、常规检查等健康服务。自动播放钟南山院士呼吁关注慢阻肺病。视频来源:钟南山院士团队(01:20)对此,中国工程院院士钟南山表示,非常高兴看到慢阻肺病被正式纳入国家基本公共卫生服务项目,作为呼吸病学领域医务工作者,我深感振奋。我国慢阻肺病患者近1亿人,每年约100万人因该疾病死亡,成为我国第三大致死疾病。社区医院、乡镇卫生院等基层医疗机构是慢阻肺病防治的第一阵线,在慢阻…

特鲁多的执政伙伴放弃合作协议,加媒:可能导致加拿大提前选举

【文/观察者网 陈思佳】据加拿大广播公司(CBC)9月4日报道,加拿大新民主党当天宣布终止与总理特鲁多领导的自由党签署的“供给和信任协议”,这项协议承诺在议会信任投票中支持自由党,确保特鲁多领导的自由党少数政府能够继续执政。此举将削弱特鲁多政府的控制力,可能导致加拿大提前举行选举。特鲁多领导的自由党政府不会立即垮台,但他们需要继续与新民主党谈判,或者在议会中争取反对党魁北克集团议员的支持。如果自由党政府未能在议会信任投票中过关,他们可能被迫辞职。新民主党领袖贾格米特·辛格4日发表声明说:“特鲁多一次又一次地证明,他总是会屈服于企业的贪婪。自由党让人们失望了,不值得加拿大人民再给他们一次机会……他们无法带来改变,无法恢复希望,无法阻止保守党,但我们可以。”他指责自由党“不会对抗企业利益”,无法“为中产阶级而战”,可能导致保守党削减开支的提案得到通过,“…

女实习医生遭义工奸杀惹众怒,印度超过100万名医生举行罢工活动抗议

【 熊超然】8月上旬,印度一名实习女医生在医院遭残忍强奸并被杀害,这起恶性事件彻底点燃了印度社会的怒火。继在独立日爆发“前所未有”女性示威后,印度医疗界的大规模抗议活动仍未停止,反而愈演愈烈。据路透社当地时间8月17日报道,除紧急病例以外,印度各地的医院和诊所当天都拒绝接待病人,医疗专业人员举行了为期24小时的罢工,抗议本月在东部城市加尔各答发生的女医生遭奸杀事件。根据预计,这场有超过100万名医生参加的罢工活动,将使印度的医疗服务陷入瘫痪状态。为此,多家医院表示,其医学院的教职员工已被强制要求参与急诊服务。一些病患表示,由于事先不知道有罢工或是看诊配额减少,他们当天无法看病治疗。由于奸杀事件导致抗议活动持续,加尔各答警方已经在事发地周围实施一项禁令,将在7天内禁止五人及五人以上的非法机会,并禁止公众携带棍棒等危险武器,或做出任何可能破坏和平和扰乱公共安宁的行为…