上海6岁女童接受基因编辑治疗后死亡,最新回应:卫健部门已经介入调查

来源:新黄河近日,一则关于《科学》(Science)报道6岁女童接受基因编辑试验后死亡的信息引起关注。国际顶级学术期刊《科学》与知名学术诚信监督平台撤稿观察(Retraction Watch)联合披露了该起临床试验死亡事件。7月26日,上海交通大学医学院发布情况说明称,已成立专项工作组,对事件进行全面调查。27日,新黄河记者从上海市杨浦区卫生健康委获悉,针对此事件,相关部门已经在跟进处理。有律师表示,若本次基因编辑临床试验存在伦理审查缺失、知情告知不充分等程序瑕疵,相关责任主体需承担行政、民事责任,情节严重的还可能涉及刑事责任。6岁女童接受临床研究治疗后身亡2025年3月24日,一名6岁女童在上海交通大学医学院附属新华医院接受了一场临床研究治疗。聚焦由CHD3基因突变导致的SnijdersBlok-Campeau综合征(SNIBCPS)这一典型神经发育性疾病。这一疾病主要表现为语言、认知和运动发育迟缓,但通常不直接危及…

上海交通大学医学院发布情况说明

上海交通大学医学院7月26日发布情况说明:针对近日网络上关于我院研究人员仇某某发表的相关医学研究论文,以及附属新华医院开展的一例临床研究的相关报道,医学院高度重视,已成立专项工作组,对事件进行全面调查。医学院历来重视科研诚信和科研规范,坚决反对违背科研伦理违规开展医学科学研究。医学院将根据调查情况严肃处理,感谢社会各界的关心与监督。相关报道:6岁女童接受基因编辑死亡 院方通报(经济观察报)记者 张铃针对《科学》(Science)报道的6岁女童接受基因编辑试验后死亡事件,7月24日,经济观察报联系了涉事的上海交通大学医学院,其宣传部门一位工作人员回应:“目前还在调查中。”7月23日,国际顶级学术期刊《科学》与知名学术诚信监督平台撤稿观察(Retraction Watch)联合披露了一起临床试验死亡事件:2025年3月24日,一名6岁女童在上海交通大学医学院附属新华医院接受了一项基因编辑疗法的IIT(…

上海交通大学医学院发布情况说明

上海交通大学医学院7月26日发布情况说明:针对近日网络上关于我院研究人员仇某某发表的相关医学研究论文,以及附属新华医院开展的一例临床研究的相关报道,医学院高度重视,已成立专项工作组,对事件进行全面调查。医学院历来重视科研诚信和科研规范,坚决反对违背科研伦理违规开展医学科学研究。医学院将根据调查情况严肃处理,感谢社会各界的关心与监督。相关报道:《科学》报道6岁女童接受基因编辑试验后死亡涉事医学院回应:在调查中(经济观察报)记者 张铃针对《科学》(Science)报道的6岁女童接受基因编辑试验后死亡事件,7月24日,经济观察报联系了涉事的上海交通大学医学院,其宣传部门一位工作人员回应:“目前还在调查中。”7月23日,国际顶级学术期刊《科学》与知名学术诚信监督平台撤稿观察(Retraction Watch)联合披露了一起临床试验死亡事件:2025年3月24日,一名6岁女童在上海交通大学医学院附属新华…

从“等药”到“等患者”,罕见病诊疗迎来新变化

记者从北京海关了解到,今年上半年,天竺综合保税区完成进口总值超550.7亿元,其中医药进口占进口总量九成左右。作为全国首个罕见病药品保障先行区,北京天竺综合保税区持续畅通境外罕见病创新药械入境通道,让更多临床急需罕见病药品更快惠及患者。“境外有药、境内难寻、长期苦等”的困境正在成为过去。“等药”到“等患者”罕见病诊疗迎新变化四川成都的徐女士向记者展示了近期刚为孩子开具的伏索利肽。这款靶向特效药是治疗儿童软骨发育不全的核心救命药,也是她15岁女儿每天需要规律使用的药品。患儿家长 徐女士:2024年9月的时候,我无意之间刷到北京儿童医院引进了这个药,当时觉得可能会等很久。我们办理了入院,仅用了三天的时间,我们就用上第一支药。当时我双手都在发抖,就像能实实在在抓住了救命稻草一样。经过近两年规范用药,孩子不仅身高增长了10厘米,身心状态也发生了明显改善。罕见病患者便捷就医用…

《科学》报道6岁女童接受基因编辑试验后死亡 涉事医学院回应:在调查中

经济观察报 记者 张铃针对《科学》(Science)报道的6岁女童接受基因编辑试验后死亡事件,7月24日,经济观察报联系了涉事的上海交通大学医学院,其宣传部门一位工作人员回应:“目前还在调查中。”7月23日,国际顶级学术期刊《科学》与知名学术诚信监督平台撤稿观察(Retraction Watch)联合披露了一起临床试验死亡事件:2025年3月24日,一名6岁女童在上海交通大学医学院附属新华医院接受了一项基因编辑疗法的IIT(研究者发起的临床研究‌)。该女童患有Snijders Blok–Campeau综合征,一种由CHD3基因突变导致的神经发育性疾病。这种病主要表现为语言、认知和运动发育迟缓,但通常不直接危及生命。据《科学》报道,该女童的父母通过患者交流群联系到了上海交通大学医学院松江研究院仇子龙团队,该团队在基因编辑和神经系统疾病领域较为知名。在与研究团队接触后,女童家属决定尝试一种针对CHD3基因突变的个体化基因编辑…

历史性突破!全球同步研发创新药在中国首报首发

记者今天从国家药监局获悉,一款在全球同步研发、同步申报的新靶点创新药今天在我国率先获批上市,实现全球多中心研发的原创靶点创新药,在中国首报首发的历史性突破。国家药监局药审中心化药药学一部副部长 刘宗英:国家药监局最新批准“选择性食欲素2型受体激动剂”上市,这款新靶点、新机制的创新药,用于治疗16岁及以上青少年和成人的1型发作性睡病。国家药监局药品注册司化学药品处处长 徐晓强:这款创新药向中国、美国、日本等国家同步提交了药品上市注册申请。我国在全球范围内第一个批准它上市,标志着我国在“全球新”药物研发领域,从靶点原创到同步推进国际多中心临床,再到注册上市,实现了全球范围内首报首发的历史性突破。据了解,这款创新药是一款罕见病治疗药物,它在全球多个国家和地区同步提交上市申请。在我国获得突破性治疗品种认定并纳入优先审评审批程序,获得“双重加速通道”;在美国获得突破性…

我国去年医保支出首超3万亿元

每经记者 张宏 每经编辑 黄胜7月16日,2025年全国医疗保障事业发展统计公报发布,医保基金支出首超3万亿元。截至2025年底,全国基本医疗保险参保人数达到133069.39万人,参保率巩固在95%。2025年版国家医保药品目录收载西药和中成药共3253种,其中西药1857种、中成药1396种,2025年新纳入药品114种。2025年,国家医保局增设商业健康保险创新药品目录,重点纳入创新程度高、临床价值大、患者获益显著且超出基本医保保障范围的创新药,首版目录纳入19种药品。对于集采,以及提升创新药械的可及性和可负担性方面,业界关注的政策重点是什么?2026年已过半,不同类型药企盈利情况和产品渠道畅通度如何?《每日经济新闻》记者就这一系列问题展开采访。提高创新药械可及性在赋能医药产业创新方面,国家医保局建立了以新药为主体的医保准入和谈判续约机制,创新药从上市到被纳入医保的时间大大缩短。2018年至2025年,医保谈判新…

事关医务人员的培养、薪酬、聘用,未来5年有这些变化

日前,国务院印发《国民健康“十五五”规划》。《规划》提出,到2030年,面向人民生命健康的教育科技人才一体发展格局基本形成。未来5年,国家重点加强哪些卫生健康人才培养?在薪酬、聘用方面有哪些新举措?一起来看——这些人才加强培养深化医教协同,提升住院医师规范化培训基地能力和培训质量。鼓励医学院校强化康复医学学科专业建设,加强康复医学科住院医师规范化培训,加大康复护理专业护士和康复治疗师培养力度,每万人口康复医师数、康复治疗师数分别达到0.7人、1.6人。加强院前急救专业人员培训,强化急救资源管理,加强人员、车辆等调度信息共享联动,推广急救呼叫定位。围绕高水平重点专科方向,支持若干国家医学中心建设,提升疑难危重疾病诊治、临床技术引领、医学科研转化和领军人才培养能力。加快培养一批卫生健康领域战略科学家、领军人才和高水平创新团队。实施医学高层次人才计划。加强医防管交叉复…

23年“老药”撑起超六成营收,重销售轻研发的康诺生物能否讲好“年轻”故事?

每经记者|鄢银婵 每经编辑|魏文艺 正在冲击港股上市的康诺生物制药股份有限公司(以下简称“康诺生物”)即将面临招股书失效却尚未聆讯的尴尬。这家卖“年轻”概念的公司,核心产品已经23岁了。恩艾地(注射用辅酶I)于2002年首次在中国获批上市,彼时创始人王伟还在医药营销领域辗转腾挪。15年后,这位拥有近30年销售背景的创业者,将这款“老药”装进了“长寿科技”的新叙事里,向港交所发起冲刺。招股书显示,2025年前三季度,这款已获批23年的产品贡献了康诺生物65.2%的营收。NAD+(烟酰胺腺嘌呤二核苷酸)、线粒体、抗衰老,每一个关键词都踩在资本的兴奋点上。不过,《每日经济新闻》记者(以下简称“每经记者”)注意到,数据揭示的却是另一番景象:一边是恩艾地“全球唯一获批”的独家地位遭遇全球首款线粒体靶向新药获批、国内同类IND(新药临床试验申请)入场的多维挤压;一边是销售费…

AI制药商业化落地提速 资本巨头竞逐新赛道

证券时报记者 杨霞 李映泉7月初,明星人工智能(AI)企业Anthropic发布了面向科学家和制药企业的专属AI产品Claude Science,并宣布将启动自主药物研发项目,在AI制药领域投下一枚“重磅炸弹”。紧接着,国内AI制药企业英矽智能宣布,与日本制药巨头武田制药达成全球战略合作协议,交易总金额最高可达6亿美元。7月8日,英矽智能还宣布,其全球首款由AI研发的创新药Rentosertib已启动III期临床试验。越来越多的迹象表明,AI制药正迎来关键一跃,不再仅仅是实验室里的“概念”,而是已经拥有了实际的“兑现价值”。在这个前沿产业中,中国企业自身独特的优势正得以大展身手。从“概念”到“商业”:AI制药出海加速英矽智能是2026年AI制药出海最活跃的代表。今年以来,英矽智能已经先后与施维雅(8.88亿美元)、礼来(27.5亿美元)、SK生物制药(25亿美元)、武田制药(6亿美元)达成重大合作,四笔合作金额累计潜在总价值近…