半月内两起儿童基因编辑试验死亡事件曝光,业内警示:追求“全球首创”不能忽视临床安全与合规要求

每经记者|许立波 每经编辑|杨翼 前沿的基因编辑疗法赛道,正因接连曝光的安全性事件而引起广泛关注。继7月下旬一名6岁女童在接受“全球首例脑部基因编辑”治疗后死亡的事件被曝光后,8月5日,一家总部位于上海的基因疗法企业辉大基因披露情况说明称,2025年8月,在一项针对杜氏肌营养不良症(DMD)的首次人体临床试验中,一名高剂量组受试者在接受HG302给药后不幸离世,该受试者的死亡原因为“在接受高剂量腺相关病毒(AAV)载体全身给药后,在补体与细胞因子严重激活的背景下发生急性呼吸窘迫综合征(ARDS)”。8月6日,《每日经济新闻》记者多次致电辉大基因创始人施霖宇、杨辉,但电话始终未能拨通。此外,记者也向辉大基因公开邮箱发送了采访函,截至发稿,未获回复。短短半个月内,两起发生在2025年的儿童死亡事件相继公之于众,均指向了在研究者发起的临床试验(IIT)中,为追求“全球首…

上海6岁女童接受基因编辑治疗后死亡,最新回应:卫健部门已经介入调查

来源:新黄河近日,一则关于《科学》(Science)报道6岁女童接受基因编辑试验后死亡的信息引起关注。国际顶级学术期刊《科学》与知名学术诚信监督平台撤稿观察(Retraction Watch)联合披露了该起临床试验死亡事件。7月26日,上海交通大学医学院发布情况说明称,已成立专项工作组,对事件进行全面调查。27日,新黄河记者从上海市杨浦区卫生健康委获悉,针对此事件,相关部门已经在跟进处理。有律师表示,若本次基因编辑临床试验存在伦理审查缺失、知情告知不充分等程序瑕疵,相关责任主体需承担行政、民事责任,情节严重的还可能涉及刑事责任。6岁女童接受临床研究治疗后身亡2025年3月24日,一名6岁女童在上海交通大学医学院附属新华医院接受了一场临床研究治疗。聚焦由CHD3基因突变导致的SnijdersBlok-Campeau综合征(SNIBCPS)这一典型神经发育性疾病。这一疾病主要表现为语言、认知和运动发育迟缓,但通常不直接危及…

上海交通大学医学院发布情况说明

上海交通大学医学院7月26日发布情况说明:针对近日网络上关于我院研究人员仇某某发表的相关医学研究论文,以及附属新华医院开展的一例临床研究的相关报道,医学院高度重视,已成立专项工作组,对事件进行全面调查。医学院历来重视科研诚信和科研规范,坚决反对违背科研伦理违规开展医学科学研究。医学院将根据调查情况严肃处理,感谢社会各界的关心与监督。相关报道:6岁女童接受基因编辑死亡 院方通报(经济观察报)记者 张铃针对《科学》(Science)报道的6岁女童接受基因编辑试验后死亡事件,7月24日,经济观察报联系了涉事的上海交通大学医学院,其宣传部门一位工作人员回应:“目前还在调查中。”7月23日,国际顶级学术期刊《科学》与知名学术诚信监督平台撤稿观察(Retraction Watch)联合披露了一起临床试验死亡事件:2025年3月24日,一名6岁女童在上海交通大学医学院附属新华医院接受了一项基因编辑疗法的IIT(…

上海交通大学医学院发布情况说明

上海交通大学医学院7月26日发布情况说明:针对近日网络上关于我院研究人员仇某某发表的相关医学研究论文,以及附属新华医院开展的一例临床研究的相关报道,医学院高度重视,已成立专项工作组,对事件进行全面调查。医学院历来重视科研诚信和科研规范,坚决反对违背科研伦理违规开展医学科学研究。医学院将根据调查情况严肃处理,感谢社会各界的关心与监督。相关报道:《科学》报道6岁女童接受基因编辑试验后死亡涉事医学院回应:在调查中(经济观察报)记者 张铃针对《科学》(Science)报道的6岁女童接受基因编辑试验后死亡事件,7月24日,经济观察报联系了涉事的上海交通大学医学院,其宣传部门一位工作人员回应:“目前还在调查中。”7月23日,国际顶级学术期刊《科学》与知名学术诚信监督平台撤稿观察(Retraction Watch)联合披露了一起临床试验死亡事件:2025年3月24日,一名6岁女童在上海交通大学医学院附属新华…

《科学》报道6岁女童接受基因编辑试验后死亡 涉事医学院回应:在调查中

经济观察报 记者 张铃针对《科学》(Science)报道的6岁女童接受基因编辑试验后死亡事件,7月24日,经济观察报联系了涉事的上海交通大学医学院,其宣传部门一位工作人员回应:“目前还在调查中。”7月23日,国际顶级学术期刊《科学》与知名学术诚信监督平台撤稿观察(Retraction Watch)联合披露了一起临床试验死亡事件:2025年3月24日,一名6岁女童在上海交通大学医学院附属新华医院接受了一项基因编辑疗法的IIT(研究者发起的临床研究‌)。该女童患有Snijders Blok–Campeau综合征,一种由CHD3基因突变导致的神经发育性疾病。这种病主要表现为语言、认知和运动发育迟缓,但通常不直接危及生命。据《科学》报道,该女童的父母通过患者交流群联系到了上海交通大学医学院松江研究院仇子龙团队,该团队在基因编辑和神经系统疾病领域较为知名。在与研究团队接触后,女童家属决定尝试一种针对CHD3基因突变的个体化基因编辑…

2025年度“中国科学十大进展”发布

今天(25日),国家自然科学基金委员会发布2025年度“中国科学十大进展”。嫦娥六号样品首次揭示月背演化历史和巨型撞击效应、创新方法实现规模化制备柔性超平金刚石薄膜等,从六百多项基础研究进展中经两轮投票和评审后入选。入选的十大科学进展分别是:嫦娥六号样品首次揭示月背演化历史和巨型撞击效应创新方法实现规模化制备柔性超平金刚石薄膜可控核聚变大科学装置实现“亿度”运行发现神经酰胺受体和菌源调控物及其在心血管与代谢性疾病中的作用基因编辑猪肝植入人体突破跨物种器官移植壁垒炎性衰老机制解析与多维靶向干预深渊海沟最深处发现繁盛的化能合成生物群落全功能二维半导体/硅基混合架构异质集成闪存芯片实现基于熔盐堆的钍铀核燃料转换界面调控新方法创制面向空天应用的高性能柔性叠层太阳能电池△嫦娥六号样品首次揭示月背演化历史和巨型撞击效应△创新方法实现规模化制备柔性超平金刚石薄膜△可控核聚…

曾因“基因编辑婴儿”入狱,贺建奎下一个目标是这个?

作者丨李翔 凤凰网《CC情报局》特约撰稿员编辑丨白金娜、黄寒核心提要:1. 近期,继“基因编辑婴儿”争议后,前南方科技大学副教授贺建奎获得美国加密货币公司Opus投资,再获舆论关注。目前,贺建奎正在研究利用基因编辑技术,治疗阿尔茨海默病等遗传疾病。他称该研究是为了改变阿尔茨海默病患者的生活。贺建奎的研究资金来自包括Opus在内的美国和中国公司的私人捐款。面对外界疑虑,贺建奎表示将遵守法律,不再编辑婴儿,但他仍然对胚胎基因编辑的未来持乐观态度。2. 2018年11月,全世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿“露露”和“娜娜”在中国诞生,开展这一实验的贺建奎受到广泛质疑。科学家谴责实验存在严重生命伦理问题。官方展开调查,认定贺建奎构成非法行医罪,判处其有期徒刑三年。3. 贺建奎透露,“露露”、“娜娜”和第三名基因编辑婴儿目前过着正常的生活。但国外学者认为,这种基因编辑会显著增加婴儿的早死…

Nature官网头条!中国学者发表国际首个通用CAR-T治疗成果

中国学者关于CAR-T细胞疗法的研究登上Nature(自然)官网头条。10月5日Nature官网首页,头条文章关注中国学者发表的国际首个通用CAR-T治疗自身免疫病成果。网站截图10月5日,澎湃新闻记者注意到,当天Nature官网头条文章为一篇题为World-first therapy using donor cells sends autoimmune diseases into remission 的报道,它介绍了一项来自中国团队、发表于Cell(细胞)期刊的研究成果,这篇报道发表于当地时间2024年10月4日。Nature所报道的这篇论文于北京时间2024年7月16日在线发表在Cell,是由海军军医大学第二附属医院(上海长征医院)徐沪济教授团队领衔,华东师范大学、浙江大学医学院第二附属医院的研究人员共同合作,利用CRISPR-Cas9基因编辑技术对健康供体来源的靶向CD19的CAR-T细胞进行基因工程改造,开发出了新一代异体通用型CAR-T疗法,帮助3名风湿免疫性疾病患者达到长期缓解。Nature在文中写道:“这一…

贺建奎称论文只愿发Nature和Science,接着就被人当街殴打

近日,贺建奎在外网的自媒体上发布消息,称愿意发表自己两篇关于世界首例基因编辑婴儿的论文,但条件是必须发表在 Nature 或 Science 上。他认为这项研究是人类历史上最伟大的医学突破之一,理应获得在这两本顶刊上发表的殊荣。图源:贺建奎自媒体几天后,贺建奎又在自媒体爆料称,被一不明身份的人员蹲点殴打,自己多处受伤并流血。他说有很多国内外同行非常妒忌他掌握了基因编辑的核心技术,每时每刻都在打压他。图源:贺建奎自媒体目前已初步确定该男子受人指使,但不知道究竟是谁。图片来源:青岛新闻网2022 年 4 月出狱后,贺建奎的行踪一直广受关注。他想重返学术圈,到处求职但处处碰壁;他想注册一家非营利性医学研究机构,在北京大兴建立新实验室,但最终未能如愿;他想移居香港换个环境,但被怀疑以虚假陈述获得签注 ……图片来源:封面新闻2023 年,贺建奎终于找到一个研究岗位,从北京来到武汉担任武昌理工…


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