首个基因编辑疗法获批，定价超千万，我们离基因治疗时代还有多远？

类别：资讯动态_热门资讯   时间：2023/12/12 9:31:24   点击：197   标签：基因治疗 患者 细胞 血红蛋白 镰状 造血干细胞 载体 基因 基因编辑 疗法

图源：pixabay撰文丨周叶斌● 　● 　●2023年12月8日，FDA一次批准了两个针对镰状细胞病的基因治疗，其中有首个基因编辑疗法——同时也是首个基于CRISPR基因编辑技术的疗法[1]。自上世纪90年代人类基因组计划起步后，基因治疗一直是最被人们畅想的医学方向。但基因治疗此后却历经波折，1999年美国宾夕法尼亚大学一个基因治疗临床试验导致18岁受试者Jesse Gelsinger死亡的严重不良反应事件更是让基因治疗经历了多年冷遇。可近年来，属于基因治疗的CAR-T肿瘤免疫治疗深刻改变了血液瘤的治疗格局；针对罕见病脊髓性肌萎缩症的基因治疗Zolgensma自2019年上市后为超过3000名患有这种“绝症”的患儿带来希望，2022年更是全球销售额超14亿美元，证明基因治疗完全可以取得商业成功[2]。甚至连FDA这类监管机构也在为可能出现的基因治疗井喷而招兵买马，严阵以待[3]。一切似乎都预示着，基因治疗的时代真要来了。最适合基因治疗的…