半路辞职学医：27岁患上必死绝症，哈佛学霸夫妻逆天改命

类别：资讯动态_热门资讯   时间：2024/3/24 20:22:05   点击：130   标签：患者 蛋白 sonia 社群 药物 eric 罕见病 基因 疾病 哈佛

本文作者：Klaith当年轻的爱情面临死神的威胁，令人心碎的悲剧往往随之而来。但是，如果年轻的恋人选择反抗，又会发生怎样的故事？在罕见病科学研究领域，就有这样一对「神雕侠侣」。当妻子罹患无药可医的罕见病，死亡不过是滴答作响的倒计时，夫妻两人放弃各自事业，共同投身疾病研究领域，奋力迎击命运的恶作剧。当基因检测结果成为死亡判决3 月 21 日，Science 发布了一篇题为 FOILING DEADLY PRIONS: Can the course of fatal prion diseases be changed by removing the protein before it goes bad? 的专题报道。文章中介绍了 1 月 4 日人类对抗朊毒体疾病的突破性进展：通过将反义寡核苷酸 (ASO) 的合成 DNA 片段注射到沐浴脊柱的液体中到达大脑，破坏信使 RNA (mRNA) 对于致病蛋白质的产生。试验中使用的 ASO 被称为 ION717，而这一试验的启动可以说主要归功于两个人：Broad 研究所的 Sonia Vallabh 和 Eric M…